新基因療法成功挽救淋巴瘤患者

德國(guó)弗萊堡大學(xué)醫(yī)院首次用一種新穎的基因療法治療彌漫性大細(xì)胞淋巴瘤，取得了巨大成功。通過(guò)所謂的CAR-T細(xì)胞療法，將患者的免疫細(xì)胞(即淋巴細(xì)胞)在實(shí)驗(yàn)室中經(jīng)過(guò)基因改造，從而可以識(shí)別并抵抗癌細(xì)胞。治療后的初步檢查表明效果很好。

首位接受治療的病人患有彌漫性大細(xì)胞淋巴瘤，如不及時(shí)治療會(huì)迅速死亡。這名女性患者之前接受了淋巴腫瘤強(qiáng)化治療，但癌細(xì)胞仍迅速恢復(fù)。弗賴堡大學(xué)醫(yī)院第一內(nèi)科主治醫(yī)師萊因哈德·馬克說(shuō)：“在此情況下，長(zhǎng)期控制癌癥對(duì)治療來(lái)說(shuō)是一個(gè)嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。而患者在使用CAR-T細(xì)胞后沒(méi)有再檢測(cè)到癌細(xì)胞。”

研究表明在大多數(shù)情況下，這種良好的反應(yīng)將使癌癥長(zhǎng)期處于受控狀態(tài)。第一內(nèi)科醫(yī)學(xué)主任尤斯圖斯·杜斯特稱，首個(gè)成功病例證實(shí)了這種治療方式達(dá)到了目標(biāo)，“我們正在使用CAR-T細(xì)胞作為一種非常有效的武器，特別是在抗擊白血病方面。堅(jiān)信這種方法在其他類型腫瘤中也可能有效。”

人體免疫系統(tǒng)擁有殺死癌細(xì)胞的多種武器，但其有時(shí)無(wú)法識(shí)別變性細(xì)胞。在某些情況下，醫(yī)生可以借助患者身上的T淋巴細(xì)胞。使用基因療法將篩選出的新的“嵌合抗原受體”(簡(jiǎn)稱CAR)引入T淋巴細(xì)胞表面上，然后將改變后的細(xì)胞移植回患者體內(nèi)，這些CAR-T細(xì)胞會(huì)被激活，并有針對(duì)性地破壞腫瘤細(xì)胞。

杜斯特強(qiáng)調(diào)，這種基因治療的巨大潛力也會(huì)被某些風(fēng)險(xiǎn)和副作用所抵消，例如在細(xì)胞活化的情況下，可能發(fā)生細(xì)胞因子中的信使物質(zhì)釋放，引起諸如高燒之類的炎癥反應(yīng)。此外，大腦功能可能會(huì)發(fā)生暫時(shí)且完全可逆的變化。因此，治療過(guò)程全面的內(nèi)科、神經(jīng)和重癥監(jiān)護(hù)至關(guān)重要。“只有在腫瘤學(xué)、神經(jīng)學(xué)、重癥監(jiān)護(hù)醫(yī)學(xué)和移植醫(yī)學(xué)達(dá)到最佳協(xié)同作用的情況下，才能提供這種療法”。

到目前為止，在德國(guó)CAR-T細(xì)胞療法僅被批準(zhǔn)用于幾種形式的白血病和淋巴瘤，并且通常只能用于對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法沒(méi)起作用的患者。弗萊堡大學(xué)醫(yī)院基因治療研究所所長(zhǎng)托尼·凱特曼領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)正在探索通過(guò)歐盟的一個(gè)重大項(xiàng)目，來(lái)更安全地實(shí)施CAR-T細(xì)胞療法。他表示，如果能夠提高治療的安全性，可以用更多的方法治療患者并將其用于其他癌癥。